No ano de 2023, foram concedidas aprovações para 55 novos medicamentos, os quais nunca haviam sido aprovados ou introduzidos no mercado dos Estados Unidos, sendo reconhecidos como medicamentos “inovadores”. O Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos (CDER) da FDA auxiliou no desenvolvimento de novos medicamentos e produtos terapêuticos de origem biológica, fornecendo informações e elementos que possibilitam uma avaliação completa e abrangente de cada medicamento.

O documento intitulado “New Drug Therapy Approvals 2023”, divulgado pela FDA em janeiro de 2024, apresenta uma análise dos medicamentos inovadores aprovados pelo CDER a cada ano, abrangendo o período de 2014 a 2023. Ao observar o gráfico abaixo, torna-se evidente que o ano de 2023 se destacou como um dos mais significativos em termos de aprovação de novos medicamentos:

Segundo a FDA, os medicamentos aprovados estão focados na prevenção, diagnóstico e tratamento de diversas doenças e condições, tais como:

• Doenças infecciosas, incluindo COVID-19, vírus sincicial respiratório (VSR), pneumonia bacteriana adquirida no hospital e associada a ventilador, e HIV-1;
• Condições neurológicas, como esclerose lateral amiotrófica (ELA), doença de Alzheimer e enxaqueca;
• Uso, abuso e má utilização de opioides;
• Doenças cardíacas, sanguíneas, renais e endócrinas, incluindo diabetes tipo 2 em pediatria, tipos de anemia, deficiência hormonal pediátrica e manejo crônico de peso;
• Doenças pulmonares, como asma e fibrose cística;
• Condições gastrointestinais, incluindo doença inflamatória intestinal e constipação funcional pediátrica;
• Diferentes tipos de câncer, como colorretal, próstata, pulmonar e e gliomas de baixo grau (tumores de origem cerebral);
• Saúde da mulher, incluindo depressão pós-parto, ondas de calor devido à menopausa e contracepção oral sem prescrição médica.

Os pacientes com doenças raras necessitam frequentemente de novas terapias, uma vez que estes indivíduos geralmente têm poucas ou nenhuma opção de tratamento existente. Em 2023, 28 de 55, ou 51% das aprovações de novos medicamentos, receberam a designação de medicamento órfão porque visam doenças raras. Em 2023, o CDER também aprovou muitas terapias para câncer ou tumores raros, incluindo:

• Linfoma de células do manto, uma forma agressiva de linfoma não-Hodgkin.
• Carcinoma nasofaríngeo, um câncer raro de cabeça e pescoço.
• Linfoma de grandes células B.

Medicamentos de primeira classe
O CDER identificou 20 dos 55 novos medicamentos aprovados (36%) em 2023 como “first-in-class”. Esses
medicamentos têm mecanismos de ação diferentes daqueles das terapias existentes. Os novos medicamentos aprovados em 2023 e identificados pelo CDER como os primeiros da classe foram: Daybue, Defencath, Fabhalta, Filspari, Filsuvez, Jesduvroq, Joenja, Lamzede, Miebo, Ogsiveo, Paxlovid, Qalsody, Rivfloza, Skyclarys, Sohonos, Talvey, Truqap, Veopoz, Veozah, Xdemvy. Exemplos notáveis de novas aprovações “first-in-class” incluem:

• Solução oral de Daybue (trofinetide) como primeiro tratamento para pacientes com dois anos de idade ou mais com síndrome de Rett, um distúrbio neurológico genético raro que afeta o desenvolvimento do cérebro;
• Comprimidos de Jesduvroq (daprodustat) como o primeiro tratamento oral para anemia causada por doença renal crônica em adultos em diálise durante pelo menos quatro meses;
• Solução oftálmica de Miebo (perfluorohexiloctano) para tratar sinais e sintomas de doença ocular seca, que ocorre quando as lágrimas de um paciente não fornecem lubrificação ocular suficiente, levando a possíveis inflamações e danos oculares;
• Paxlovid (nirmatrelvir e ritonavir, co-embalados para uso oral) comprimidos para tratar COVID-19 leve a moderado em adultos com alto risco de progressão para COVID-19 grave, incluindo hospitalização ou morte. Paxlovid é a primeira pílula antiviral oral aprovada para tratar COVID-19 em adultos.

Confira abaixo alguns dos 55 medicamentos aprovados:

1. Leqembi^® (lecanemabe), é um anticorpo beta-alvo amiloide, utilizado no tratamento da doença de Alzheimer capaz de retardar o declínio cognitivo de indivíduos nos estágios iniciais da doença. Desenvolvido pela farmacêutica japonesa Eisai em conjunto com a multinacional Biogen, está disponível na sua forma de solução injetável para tratamento intravenoso.
2. Skyclarys^® (omaveloxolona), é o novo medicamento utilizado para o tratamento da ataxia de Friedreich, uma doença rara, hereditária, neurodegenerativa e genética, retardando sua progressão ao longo do tempo. Desenvolvido pela empresa biotecnológica americana Biogen, o medicamente pode ser encontrado na forma de cápsulas de 50mg.
3. Daybue^® (trofinetide), é um novo análogo sintético do glipromato para o tratamento da Síndrome de Rett, um distúrbio do neurodesenvolvimento debilitante e complexo. Desenvolvido pela empresa americana Acadia Pharmaceuticals Inc., o medicamento é encontrado na forma de solução oral na concentração de 260mg/mL.
4. Rezzayo^®(rezafungina), é um antifúngico equinocandina para o tratamento da candidemia e candidíase invasiva em adultos. Desenvolvido pela empresa britânica Mundipharma, o medicamento está disponível nas formas injetáveis para tratamento intravenoso.
5. Elfabrio^® (pegunigalsidase alfa), é um medicamento composto por uma α-galactosidase-A humana recombinante para o tratamento da doença de Fabry. Desenvolvido pela potência farmacêutica italiana Chiesi Farmaceutici S.p.A e está disponível como solução de tratamento intravenoso.
6. Veozah^® (fezoniletante), medicamento oral composto por um antagonista do receptor da neurocinina-3 seletiva (NK3) agindo no tratamento de sintomas de ondas de calor devido à menopausa, desempenhando um papel importante na regulação da temperatura corporal. Desenvolvido e produzido pela empresa norte-americana Astellas Pharma, o medicamento está disponível em comprimidos de 45mg para tratamento via oral.
7. Beyfortus^® (nirsevimabe), é um anticorpo monocolonal (mAb) recombinante humano recombinante com atividade contra o VSR, impedindo que o vírus se ligue ás células de seu hospedeiro. Desenvolvido pela empresa francesa Sanofi , o medicamento está disponível em soluções injetáveis de 100mg/mL para tratamento intramuscular.
8. Zurzuvae^® (zuranolona), produzido pelos laboratórios Sage Therapeutics e Biogen, é conhecido como um medicamento usado para o tratamento da depressão pós-parto, disponível na forma de comprimidos. Confira mais informações sobre esta droga na nossa página QS Informa.
9. Sohonos^® (palovarotene), da empresa farmacêutica francesa, Ispen Pharma, é um fármaco agonista do receptor de ácido retinóico gama (RARγ) para o
   tratamento da ossificação heterotópica e FOP, reduzindo a formação anormal de ossos nas articulações. O medicamento está disponível em cápsulas.
10. Veopoz^® (pozelimabe-bbfg), é um anticorpo monoclonal (mAb) recombinante para o tratamento da enteropatia perdedora de proteínas CD55, também conhecida como doença de CHAPLE, uma doença hereditária que provoca hiperativação do sistema complemento. Desenvolvido pela empresa biotecnológica norte-americana Regeneron Pharmaceuticals, esse medicamento pode ser encontrado na forma de injeções subcutâneas administradas semanalmente.
11. Velsipity^®(etrasimode), é um fármaco modulador do receptor esfingosina-1-fosfato (S1P) usado para tratar colite ulcerativa (UC) em sua forma moderada a grave. Produzido pela empresa norte-americana Pfizer, o medicamento pode ser encontrado na forma de comprimidos.
12. Zilbrysq^® (zilucoplan), um inibidor do complemento usado para tratar a miastenia gravis generalizada, inibindo o dando causado na junção neuromuscular. Produzido pela empresa biofarmacêutica UCB Biopharma, o medicamento está disponível na forma de injeções subcutâneas, apresentando rápidos resultados.
13. Bimzelx^® (bimequizumabe), um anticorpo monoclonal (mAb) anti-IL-17A,-17F e -17AF usado no tratamento da psoríase em placas, atuando na diminuição da inflamação cutânea e redução dos sintomas clínicos. Produzido pela empresa biofarmacêutica UCB Biopharma, o medicamento está disponível na forma de injeções subcutâneas.
14. Agamree^® (vamorolone), um glicocorticoide sintético usado como anti-inflamatório e imunossupressor no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). O medicamento foi desenvolvido pela ReveraGen BioPharma Inc. com a participação da empresa Santhera Pharmaceuticals.
15. Omvoh^® (mirikizumabe-mrkz), um antagonista da interleucina 23p19 (IL-23p19) utilizado para o tratamento de colite ulcerativa em adultos, na sua forma moderada a gravemente ativa. Desenvolvida pela farmacêutica norte-americana Eli Lilly, pode ser encontrada na forma de injetáveis para administrações intravenosas.
16. Loqtorzi^® (toripalimabe), um anticorpo monoclonal bloqueador de PD-1 utilizado para o tratamento de melanoma e carcinoma de nasofaríngeo. Desenvolvido pela empresa norte-americana Coherus BioSciences, especialistas na busca de imunoterapias para câncer, o medicamento pode ser encontrado em sua forma injetável de dose única.
17. Fruzaqla^® (fruquintinibe), um inibidor da quinase VEGFR1/2/3 para o tratamento do câncer colorretal, sendo o primeiro e único inibidor seletivos de todos os três receptores quinases aprovado pelo FDA para esta doença. Desenvolvido pela empresa japonesa Takeda, o medicamento pode ser encontrado na forma de cápsulas para tratamentos via oral.
18. DefenCath^®(taurolidina-heparina), usado para reduzir infecções da corrente sanguínea relacionadas ao cateter em pacientes adultos com insuficiência renal que estão recebeno hemodiálise crônica (HD) através de um cateter venoso central. O medicamento foi desenvolvido pela empresa biofarmacêutica CorMedix e está disponível na forma de solução estéril para injetáveis.
19. Augtyro^® (repotrectinibe), um inibidor do gene ROS1 que leva ao crescimento e ativação do ciclo celular, atuando no câncer de pulmão . O medicamento foi desenvolvido pela empresa norte-americana Bristol-Myers Squibb e está disponível na forma de cápsulas para tratamento via oral.
20. Ryzneuta^® (efbemalenograstima alfa), um fator de crescimento leucocitário usado para diminuir a incidência de infecção na neutropenia induzida por quimioterapia. Desenvolvida pela empresa chinesa Yifan Pharmaceutical em parceria com a Acrotech Biopharma, o medicamento está disponível na forma de solução injetável.
21. Truqap^® (capivasertibe), um inibidor competitivo de AKT1/2/3 para o tratamento do câncer de mama localmente avançado ou metastático, reduzindo o risco de progressão da doença. Desenvolvido pela biofarmacêutica global Astrazeneca, o medicamento está disponível na forma de comprimidos de 160 e 200mg.
22. Ogsiveo^® (nirogacestate), um inibidor da gama-secretase para o tratamento de tumores desmoides, um subtipo raro de sarcomas de partes moles. Desenvolvido pela empresa biofarmacêutica norte-americana SpringWorks Therapeutics, o medicamento está disponível para tratamento via oral.
23. Fabhalta^® (iptacopane), um inibidor do fator B usado para tratar hemoglobinúria paroxística noturna, atuando no controle abrangente da destruição de glóbulos vermelhos aumentando os níveis de hemoglobina. Desenvolvido pela empresa multinacional Novartis, o medicamento estará disponível para tratamentos via oral com cápsulas de 200mg.
24. Filsuvez^® (extrato de casca de bétula), um medicamento à base de plantas utilizado no tratamento de feridas de espessura parcial, apresentando encerramento completo das feridas em 45 dias em comparação com placebo. Desenvolvido pela Amryt Pharma do grupo Chiesi Pharmaceutical e está disponível para tratamento tópico na forma de gel.
25. Wainua^® (eplontersene), um ASO usado para o tratamento da amiloidose mediada por transtirretina, prevenindo a produção da proteína transtiretina. Desenvolvido em parceria pela AstraZena e Ionis, está disponível para tratamento por injeções subcutâneas.

Fonte: Chris de Savi, FDA (New Drug Therapy Approvals 2023), Folha UOL, Anvisa, EMA.

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