O FDA aprovou, no dia 08 de novembro de 2019, Reblozyl (luspatercept – aamt), voltado ao tratamento da anemia (falta de glóbulos vermelhos) em pacientes adultos com talassemia beta que requerem transfusões regulares de glóbulos vermelhos (RBC- regular red blood cell).

“Quando os pacientes recebem múltiplas transfusões de sangue, há um risco de sobrecarga de ferro, que pode afetar muitos órgãos”, disse Richard Pazdur, diretor do Centro de Excelência em Oncologia do FDA. “A aprovação de hoje fornece aos pacientes uma terapia que, pela primeira vez, ajudará a diminuir o número de transfusões de sangue. Essa aprovação é um exemplo de nosso progresso contínuo em relação às doenças raras”, continuou. A talassemia beta, também chamada de “anemia de Cooley”, é um distúrbio hereditário do sangue que reduz a produção de hemoglobina, uma proteína que contém ferro nos glóbulos vermelhos que transporta oxigênio para as células em todo o corpo. Em pessoas com beta talassemia, baixos níveis de hemoglobina levam à falta de oxigênio em muitas partes do corpo e à anemia, o que pode causar pele pálida, fraqueza, fadiga e complicações mais graves. O tratamento de suporte para pessoas com talassemia beta geralmente consiste em esquemas de transfusões de sangue crônicas, ao longo da vida, para sobrevivência e também tratamento para sobrecarga de ferro devido a transfusões. Pessoas com beta talassemia também têm um risco aumentado de desenvolver coágulos sanguíneos anormais.

A aprovação da droga foi baseada nos resultados de um ensaio clínico de 336 pacientes com talassemia beta que necessitaram de transfusões de hemácias, dos quais 112 receberam placebo. 21% dos pacientes que receberam Reblozyl alcançaram pelo menos uma redução de 33% nas transfusões, em comparação com 4,5% dos pacientes que receberam placebo. A redução da transfusão significou que o paciente precisou de menos transfusões por 12 semanas consecutivas enquanto tomava Reblozyl. Os efeitos colaterais comuns em pacientes que tomaram a droga foram: dor de cabeça, dor óssea, artralgia (dor nas articulações), fadiga, tosse, dor abdominal, diarréia e tontura. Os pacientes podem apresentar hipertensão enquanto estiverem usando Reblozyl. Os profissionais de saúde são aconselhados a monitorar a pressão sanguínea de um paciente durante o tratamento e iniciar o tratamento anti-hipertensivo, se necessário. Os pacientes que recebem a droga devem ser monitorados também quanto a trombose. O FDA aconselha os profissionais de saúde a instruir as mulheres em idade reprodutiva a usar métodos contraceptivos eficazes durante o tratamento com Reblozyl. Mulheres grávidas ou amamentando não devem tomar Reblozyl, pois pode causar danos ao feto em desenvolvimento ou ao bebê recém-nascido.

O FDA concedeu a aprovação à Celgene – empresa biofarmacêutica global com sede nos EUA – fundada em 1986 que tem alguns grandes marcos na ciência:

• 1993: cientistas da empresa pesquisaram e desenvolveram vários compostos baseados na estrutura da Talidomida;
• 1998: recebeu do FDA aprovação adicional para comercializar THALOMID;
• 2001: desenvolveu, juntamente com a Novartis, a droga FOCALIN, formulação refinada de ritalina (d, l-metilfenidato HCl), voltada ao tratamento do distúrbio de déficit de atenção e hiperatividade.

Fonte: Celgene

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