QS Informa Voltar FDA APPROVAL NEWS – MDS e CMML!
Última atualização: 20 de julho de 2020 3:24 pm
FDA APPROVAL NEWS – MDS e CMML!
Agência norte americana aprovou nova terapia para tratar pacientes adultos com síndromes mielodisplásicas (MDS) e leucemia mielomonocítica crônica.
O FDA aprovou, no dia 07 de julho de 2020, comprimidos de Inqovi (APIs decitabina e cedazuridina) para o tratamento de pacientes adultos com MDS – myelodysplastic syndromes e CMML – chronic myelomonocytic leukemia. A droga é a primeira e única agente hipometilante oral (HMA) indicada para o tratamento de pacientes adultos com MDS.
Isso representa um avanço importante nas opções de tratamento para pacientes com MDS, um tipo de câncer de sangue, que anteriormente necessitavam visitar uma unidade de saúde para receber terapia intravenosa.
“O FDA continua comprometido em fornecer tratamentos adicionais aos pacientes durante a pandemia de coronavírus. Nesse caso, o FDA está disponibilizando uma opção de tratamento ambulatorial por via oral que pode reduzir a necessidade de visitas freqüentes aos estabelecimentos de saúde”, disse Richard Pazdur, diretor do Centro de Excelência em Oncologia do FDA. “Neste momento crítico, continuamos focados no fornecimento de opções para pacientes com câncer, incluindo prescrições de medicamentos que podem ser tomados em casa”, continuou Richard.
Inqovi (comprimido) é tomado por via oral, uma vez ao dia, por cinco dias consecutivos em cada ciclo de 28 dias. A aprovação foi baseada em resultados de ensaios clínicos que mostraram concentrações similares de drogas entre decitabina intravenosa e Inqovi. Além disso, cerca de metade dos pacientes que eram anteriormente dependentes de transfusões foram capazes de não precisar mais de transfusões durante um período de 8 semanas. O perfil de segurança do Inqovi também foi semelhante à decitabina intravenosa.
O FDA concedeu a esta aplicação a Revisão Prioritária. Antes da aprovação, cada medicamento comercializado nos Estados Unidos deve passar por um processo detalhado de revisão do FDA. Em 1992, sob a Lei do Usuário de Medicamentos com Receita Médica (PDUFA – Prescription Drug User Act), a agência concordou com metas específicas para melhorar o tempo de revisão de medicamentos e criou um sistema de dois níveis de tempos de revisão – Revisão Padrão e Revisão Prioritária. Uma designação de Revisão Prioritária significa que o objetivo do FDA é agir dentro de 6 meses (em comparação com 10 meses sob revisão padrão). Uma designação de Revisão Prioritária direcionará atenção e recursos gerais para a avaliação de solicitações de medicamentos que, se aprovadas, seriam melhorias significativas na segurança ou eficácia do tratamento, diagnóstico ou prevenção de condições graves quando comparadas às aplicações padrão.
Alguns efeitos colaterais comuns de Inqovi incluem fadiga, constipação, hemorragia, dor muscular, mucosite (feridas na boca), dor nas articulações, náusea e febre. Inqovi pode causar danos fetais, e pacientes do sexo masculino e feminino em idade reprodutiva são aconselhados a usar métodos contraceptivos eficazes. A agência concedeu essa aprovação à Astex Pharmaceuticals, Inc., uma subsidiária da Otsuka Pharmaceutical Co. Ltd. A Astex Pharmaceuticals foi formada por meio da fusão da Astex Therapeutics Limited (Reino Unido) e SuperGen, Inc. (EUA), em 2011. A empresa foi posteriormente adquirida pela Otsuka em outubro de 2013.
A Astex Technology Limited foi formada em 1999 em Cambridge, Reino Unido, e foi pioneira no desenvolvimento de tecnologia de descoberta de drogas baseada em fragmentos. A Astex foi apoiada pelas principais empresas de capital de risco e estabeleceu várias parcerias com grandes empresas farmacêuticas (AstraZeneca, Novartis, Janssen e GSK ) para usar a plataforma de descoberta de medicamentos da empresa, Pyramid™ , para identificar novos medicamentos de pequenas moléculas que atendam aos principais alvos de doenças. O Pyramid™ é a plataforma proprietária de descoberta de medicamentos baseada em fragmentos, para fornecer rapidamente medicamentos pioneiros de alta qualidade com potencial terapêutico aprimorado em uma ampla variedade de alvos terapêuticos e áreas de doenças, incluindo aqueles considerados “intratáveis” pela indústria farmacêutica. A plataforma já gerou compostos para o potencial tratamento de câncer, doença de Alzheimer, infecções virais e inflamações.