O FDA aprovou, no dia 6 de maio de 2019, a primeira droga voltada ao tratamento específico para pacientes pediátricos com LEMS (Lambert-Eaton myasthenic syndrome). O único outro tratamento aprovado para LEMS só é aprovado para uso em adultos. A nova droga aprovada, Ruzurgi (API amifampridina), se apresenta na forma de tabletes.

“Continuamos comprometidos em facilitar o desenvolvimento e a aprovação de tratamentos para doenças raras, particularmente em crianças”, disse Billy Dunn, diretor da Divisão de Produtos de Neurologia do Centro de Avaliação e Pesquisa de Drogas do FDA. “Esta aprovação irá fornecer uma opção de tratamento muito necessária para pacientes pediátricos com LEMS que têm fraqueza e fadiga significativas que muitas vezes podem causar grandes dificuldades com as atividades diárias”.
LEMS é uma desordem auto-imune rara que afeta a conexão entre os nervos e músculos e provoca fraqueza e outros sintomas em pacientes afetados. Em pessoas com LEMS, o próprio sistema imunológico do corpo ataca a junção neuromuscular (a conexão entre os nervos e os músculos) e interrompe a capacidade das células nervosas de enviar sinais às células musculares. A LEMS pode estar associada a outras doenças autoimunes, mas ocorre mais comumente em pacientes com câncer, como o câncer de pulmão de pequenas células, onde seu aparecimento precede ou coincide com o diagnóstico de câncer.

A utilização de Ruzurgi em pacientes com idade inferior a 17 anos é apoiada por evidências de estudos adequados e bem controlados do fármaco em adultos com LEMS, dados farmacocinéticos em pacientes adultos e dados de segurança de pacientes pediátricos de 6 a 17 anos de idade.
A eficácia da droga foi estabelecida por um estudo randomizado, duplo-cego, de retirada controlada por placebo de 32 pacientes adultos em que os pacientes estavam tomando Ruzurgi por pelo menos três meses antes de entrarem no estudo. O estudo comparou pacientes que continuaram a tomar Ruzurgi e pacientes que mudaram para placebo. A efetividade foi medida pelo grau de mudança em um teste que avaliou o tempo que o paciente levou para subir de uma cadeira, andar três metros e retornar à cadeira por três voltas consecutivas sem pausa. Os pacientes que utilizaram Ruzurgi tiveram menos comprometimento do que aqueles com placebo. A eficácia também foi medida com uma escala de autoavaliação para fraqueza relacionada ao LEMS que avaliava o sentimento de enfraquecimento ou fortalecimento. As pontuações indicaram maior enfraquecimento percebido nos pacientes que mudaram para placebo.

Os efeitos secundários mais frequentes em pacientes pediátricos e adultos que tomaram Ruzurgi foram sensação de ardor ou picadas (parestesia), dor abdominal, indigestão, tonturas e náuseas. Os efeitos colaterais relatados em pacientes pediátricos foram semelhantes aos observados em pacientes adultos. As convulsões foram observadas em pacientes sem história de convulsões. Os pacientes devem informar imediatamente o seu profissional de saúde se tiverem sinais de reações de hipersensibilidade, tais como erupção cutânea, urticária, comichão, febre, inchaço ou dificuldade em respirar. O FDA concedeu a aprovação à Jacobus Pharmaceutical Company, Inc.

Fonte:FDA

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